导语：2026年10月30日，第三届中欧科学家论坛在德国法兰克福举行。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授围绕OTOF相关耳聋的基因治疗发表演讲，介绍了多中心临床试验在长期疗效及安全性方面取得的最新研究成果。

嘉宾简介：舒易来，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院副院长、教授、主任医师、博士生导师，主要从事遗传性耳聋的基因治疗及相关临床转化研究。主持科技部国家重点研发计划课题、国家自然科学基金杰出青年科学基金和优秀青年科学基金项目等多项科研项目。

主要内容：

演讲围绕OTOF基因突变引起的先天性耳聋及其基因治疗展开，介绍了一项覆盖8个临床中心、42名患者的基因治疗临床试验。研究采用腺相关病毒载体（AAV1-hOTOF）递送功能性OTOF基因，旨在改善患者的听觉功能，并通过长达2.5年的随访评估治疗的安全性及持续效果。研究结果显示，90%的受试者在治疗后获得不同程度的听力恢复，听性脑干反应阈值由治疗前超过97分贝改善至2.5年随访时的42分贝，听力恢复患者的言语感知能力也逐步提高。安全性方面，研究未观察到剂量限制性毒性，但报告了中性粒细胞计数下降等不良事件。此外，研究发现，儿童及青少年患者的听力改善幅度总体优于成年人，而治疗前残余耳蜗功能及OTOF基因变异类型可能与治疗效果密切相关，为未来优化患者筛选和个体化治疗提供了重要参考。

主要观点：

报告指出，OTOF基因治疗在较广泛年龄范围的患者中展现出良好的应用前景，其治疗获益可持续长达2.5年。研究强调了长期疗效评估、早期干预及个体化治疗策略的重要性，为遗传性耳聋的精准治疗和基因治疗技术的临床转化提供了新的科学依据。

（文 李元荣）